São ensaios iniciais de investigação clínica do efeito do tratamento, constituindo investigações em pequena escala da eficácia e segurança da droga, com monitoramento cuidadoso de cada paciente; são estudos-piloto de eficácia. No caso das vacinas, o foco é sobre a imunogenicidade. Raramente vai além de 100-200 pacientes por droga. Tais características se referem à