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A expressão de um transgene pode ser silenciada por meio
da inserção de retrovírus em seu genoma, já que vetores
retrovirais permitem a integração do transgene no genoma
da célula hospedeira.
Os adenovírus são utilizados em terapia gênica devido a sua
baixa patogenicidade e ao seu tropismo por células humanas,
sendo de ampla aplicação por sua baixa imunogenicidade
e pela expressão gênica permanente.
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A substituição gênica é uma técnica promissora no
desenvolvimento da terapia gênica para corrigir mutações
como as que ocorrem na doença de Huntington.
A maioria dos erros inatos do metabolismo é herdada em um
padrão autossômico recessivo.
No tratamento fetal de hiperplasia adrenal congênita, para
diminuir ou evitar casos de masculinização, deve-se utilizar
hidrocortisona e fludrocortisona para a mãe.
